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AMSTERDAM
Un nuovo passo avanti verso la sconfitta definitiva della 'leucemia mieloide cronica' (LMC)
Malattia tumorale del midollo osseo determinata da una mutazione genetica: una nuova terapia molecolare attualmente all'esame dell'FDA, l'ente federale americano di controllo sui farmaci, promette di risolvere anche quel 10% di casi che risultavano essere resistenti o intolleranti all'imatinib, il primo farmaco biologico che cinque anni fa segno' una svolta nella cura di questa malattia. Se ne discute in questi giorni ad Amsterdam, dove sono in corso i lavori del Congresso dell' Associazione Europea di Ematologia (EHA).
La malattia - frutto della traslocazione di un frammento del gene Abl dal cromosoma 9 al cromosoma 22 e della fusione di questo frammento col gene Bcr - rappresenta il 15-20% di tutte le leucemie dell'adulto. L'eta' media della comparsa e' attorno ai 55 anni: meno del 10% dei pazienti ha meno di 20 anni, mentre il 30% ne ha piu' di 60. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 700 nuovi casi di questa malattia, che fino a pochi anni fa si affidava, come unico trattamento, alla chemioterapia. Gia' l' interferone alfa, negli anni Novanta, e' stato un passo avanti, sia pur con pesanti effetti collaterali. I migliori risultati sono stati prodotti dal trapianto di midollo, con la guarigione definitiva nel 50-60% dei casi. Ma la vera svolta si e' avuta nel 2001 con l'introduzione del primo farmaco biologico, in grado di agire direttamente sulle cause della malattia e in particolare sulle proteine derivate dal gene Bcr/Abl (chiamato cromosoma Philadelphia).
''Ma anche questo farmaco, l'imatinib, pur rivoluzionario, non riesce comunque a risolvere tutti i casi della leucemia mieloide cronica - afferma Michele Baccarani, docente di Ematologia all'universita' di Bologna - perche' un 10% di pazienti risulta intollerante oppure resistente alla terapia (il 90% dopo 5 anni e' vivo e sta bene). La ricerca ha cosi' spinto sull'acceleratore, fino a ottenere altri due nuovi farmaci biologici, dasatinib e nilotinib, piu' attivi del primo''.
In particolare il dasatinib, sperimentato in tutto il mondo e in tre Centri italiani fra cui il Sant'Orsola di Bologna (che ha arruolato una cinquantina di pazienti), ''e' stato valutato - dice ancora l'ematologo bolognese - con due test, uno biochimico e uno basato sulla proliferazione cellulare ed e' risultato essere da 20 a 100 volte piu' potente dell'imatinib''. Dopo il responso dell'FDA, ad ottobre verra' esaminato dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMEA) e nei primi mesi del prossimo anno dovrebbe poter essere introdotto anche in Italia. Il secondo nuovo farmaco, il nilotinib, dovrebbe arrivare successivamente.
Si sa gia' che i nuovi farmaci costeranno molto cari: ''Attualmente - conclude Baccarani - imatinib costa qualcosa come 25.000 euro all'anno per paziente, e si sa che i nuovi pazienti sono circa 700 ogni anno. Ma siccome ora con questi farmaci i malati sopravvivono, si calcola che ogni anno ci sara' un 20% di pazienti in piu' a cui somministrare il farmaco, con un aumento della spesa di circa il 25% all'anno''.
www.ansa.it
Un nuovo passo avanti verso la sconfitta definitiva della 'leucemia mieloide cronica' (LMC)
Malattia tumorale del midollo osseo determinata da una mutazione genetica: una nuova terapia molecolare attualmente all'esame dell'FDA, l'ente federale americano di controllo sui farmaci, promette di risolvere anche quel 10% di casi che risultavano essere resistenti o intolleranti all'imatinib, il primo farmaco biologico che cinque anni fa segno' una svolta nella cura di questa malattia. Se ne discute in questi giorni ad Amsterdam, dove sono in corso i lavori del Congresso dell' Associazione Europea di Ematologia (EHA).
La malattia - frutto della traslocazione di un frammento del gene Abl dal cromosoma 9 al cromosoma 22 e della fusione di questo frammento col gene Bcr - rappresenta il 15-20% di tutte le leucemie dell'adulto. L'eta' media della comparsa e' attorno ai 55 anni: meno del 10% dei pazienti ha meno di 20 anni, mentre il 30% ne ha piu' di 60. Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 700 nuovi casi di questa malattia, che fino a pochi anni fa si affidava, come unico trattamento, alla chemioterapia. Gia' l' interferone alfa, negli anni Novanta, e' stato un passo avanti, sia pur con pesanti effetti collaterali. I migliori risultati sono stati prodotti dal trapianto di midollo, con la guarigione definitiva nel 50-60% dei casi. Ma la vera svolta si e' avuta nel 2001 con l'introduzione del primo farmaco biologico, in grado di agire direttamente sulle cause della malattia e in particolare sulle proteine derivate dal gene Bcr/Abl (chiamato cromosoma Philadelphia).
''Ma anche questo farmaco, l'imatinib, pur rivoluzionario, non riesce comunque a risolvere tutti i casi della leucemia mieloide cronica - afferma Michele Baccarani, docente di Ematologia all'universita' di Bologna - perche' un 10% di pazienti risulta intollerante oppure resistente alla terapia (il 90% dopo 5 anni e' vivo e sta bene). La ricerca ha cosi' spinto sull'acceleratore, fino a ottenere altri due nuovi farmaci biologici, dasatinib e nilotinib, piu' attivi del primo''.
In particolare il dasatinib, sperimentato in tutto il mondo e in tre Centri italiani fra cui il Sant'Orsola di Bologna (che ha arruolato una cinquantina di pazienti), ''e' stato valutato - dice ancora l'ematologo bolognese - con due test, uno biochimico e uno basato sulla proliferazione cellulare ed e' risultato essere da 20 a 100 volte piu' potente dell'imatinib''. Dopo il responso dell'FDA, ad ottobre verra' esaminato dall'Agenzia Europea del Farmaco (EMEA) e nei primi mesi del prossimo anno dovrebbe poter essere introdotto anche in Italia. Il secondo nuovo farmaco, il nilotinib, dovrebbe arrivare successivamente.
Si sa gia' che i nuovi farmaci costeranno molto cari: ''Attualmente - conclude Baccarani - imatinib costa qualcosa come 25.000 euro all'anno per paziente, e si sa che i nuovi pazienti sono circa 700 ogni anno. Ma siccome ora con questi farmaci i malati sopravvivono, si calcola che ogni anno ci sara' un 20% di pazienti in piu' a cui somministrare il farmaco, con un aumento della spesa di circa il 25% all'anno''.
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